大熊制藥將研制信使核糖核酸疫苗（messenger ribonucleic acid, mRNA）。
大熊制藥1月5日表示，由4日當天與開發(fā)新一代抗癌病毒平臺的美國臨床生物制藥公司-昂克魯斯(代表Theodore Ashburn)簽訂了脂質(zhì)納米粒(Lipid Nano Particle, LNP) mRNA醫(yī)藥品共同研究開發(fā)及商業(yè)化的合同。
通過此次合同，兩家公司計劃利用昂克魯斯擁有的自身LNP平臺，尋找適合于大熊制藥mRNA抗癌新藥的劑型，為開發(fā)靜脈注射方式的治療劑進行共同研究。昂克魯斯公司在美國馬薩諸塞州安多佛的尖端制造設施中負責LNP制劑的制造、生產(chǎn)及優(yōu)化，而大熊制藥則進行包括非臨床開發(fā)在內(nèi)的臨床過程及商業(yè)化版圖。
昂克魯斯成立于2015年，是美國本土的一家臨床生物制藥公司，擁有通過靜脈注射自我擴增RNA開發(fā)技術(shù)和mRNA在體內(nèi)傳達的獨家LNP平臺。具有代表性的研發(fā)管線ONCR-021是針對非小細胞肺癌及其他癌癥的靜脈注射方式的RNA疫苗，目前已完成初步臨床試驗，并計劃今年內(nèi)向美國食品醫(yī)藥局(FDA)申請臨床試驗。
據(jù)悉，現(xiàn)有的LNP劑型的缺點是，在RNA和核酸基礎(chǔ)醫(yī)藥品靜脈注射過程中可能會引發(fā)并發(fā)癥，而昂克魯斯公司擁有的獨立LNP平臺的優(yōu)點是具有提高的耐藥性、加強的治療范圍及穩(wěn)定的藥動學特征。通過這些，有望開發(fā)出能夠克服現(xiàn)有LNP技術(shù)局限的新mRNA疫苗。
Theodore Ashburn代表表示“為了與大熊制藥開發(fā)mRNA疫苗的同時，還能夠研發(fā)新的LNP劑型而感到高興，相信通過與大熊制藥的緊密合作，可以成功開發(fā)mRNA新藥。”
大熊制藥代表表示：“期待通過昂克魯斯優(yōu)秀的LNP平臺，為mRNA抗癌新藥的研發(fā)開辟新的可能性”，“通過昂克魯斯所擁有的獨立LNP平臺在研究開發(fā)領(lǐng)域的合作，開發(fā)新一代mRNA新藥，為提高患者生活質(zhì)量做出貢獻”。
[術(shù)語解釋] mRNA
信使RNA，中文譯名“信使核糖核酸” ，是由DNA的一條鏈作為模板轉(zhuǎn)錄而來的、攜帶遺傳信息能指導蛋白質(zhì)合成的一類單鏈核糖核酸。
信使RNA（mRNA）是一大類RNA分子，它將遺傳信息從DNA傳遞到核糖體，在那里作為蛋白質(zhì)合成模板并決定基因表達蛋白產(chǎn)物肽鏈的序氨基酸列。 RNA聚合酶將初級轉(zhuǎn)錄物mRNA（稱為前mRNA）轉(zhuǎn)錄成加工過的成熟mRNA，這種成熟的mRNA被翻譯成蛋白質(zhì)。
mRNA疫苗是將含有編碼抗原蛋白的mRNA導入人體,直接進行翻譯,形成相應的抗原蛋白,從而誘導機體產(chǎn)生特異性免疫應答,達到預防免疫的作用。
[術(shù)語解釋] LNP
脂質(zhì)納米粒(lipid nanoparticle, LNP)是指由脂質(zhì)(lipid)組成的約100納米(nanometer,nm,10-9米)大小的粒子(particle)。 LNP技術(shù)具有可以將有機小分子藥物(small molecular drug)或肽(peptide)、蛋白質(zhì)(protein)、信使RNA(messenger RNA、mRNA)等封入(loading)內(nèi)部,通過調(diào)節(jié)粒子的大小或粒子的化學/物理特性,可以從細胞內(nèi)吞入(endocytosis)和細胞質(zhì)(cytosol)中釋放的特點。